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    基因療法

    發布日期:2015-11-20 17:33:49 瀏覽次數:2535 來源:廣東中科康儀生物技術有限公司

    基因療法

        基因療法到底是怎樣的一種療法?通俗來說,這種療法的原理是利用健康的基因來填補或替代患者基因疾病中某些缺失或病變的基因,或根據需要修改某些基因達到治病的目的。

        目前常見的基因治療方案有三種:將外源正常的DNA導入患者體內替換其突變基因、導入外源的DNA或者RNA(可被視為DNA和蛋白質之間的橋梁)來阻斷患者體內突變基因所導致的蛋白異常表達、改造原有的基因以幫助人體抵御某種疾病。

        今年6月,主治醫生瓦薩姆?卡西姆教授將1ml編輯過的健康細胞注入到蕾拉體內,然后開始了臨床觀察。阿什利?理查德茲目睹了女兒的變化:“對于此次治療,蕾拉并沒注意到發生了什么,她仍在床上跳躍著。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人,(但)即使有風險,只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試。”

        奇跡發生了。盡管在治療初期還看不到效果,但是幾周后蕾拉開始出現復蘇跡象,注入的5000萬個基因工程編輯過的細胞,使得她體內的癌細胞被捕殺,而且病情也開始消退。醫生接著采取骨髓移植以確保根除疾病。現在,檢測結果發現蕾拉身上的癌細胞已完全消除,蕾拉被從死亡線上拉了回來。

        不過,蕾拉的康復并不意味著基因療法可以推而廣之了。動物實驗的結果并不能完全代表人類,臨床治療目前僅此一例,缺少大量的臨床數據和效果評估,現在還不能復制。

        正如蕾拉的主治醫生瓦薩姆?卡西姆教授所說:“我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩,這種方法是否適合所有孩子還需謹慎。但這對新生物工程技術來說具有里程碑意義,對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復性,那么將是白血病治療的一個巨大進步,同時也有助于開創遺傳疾病治療的新方法。”

        現在,阿什利?理查德茲和麗薩?福利,還有兩個女兒蕾雅、蕾拉,一家人過著平靜的生活。二女兒蕾拉的“失而復得”,讓阿什利?理查德茲充滿了對生活的感激,麗薩?福利再一次體會到了作為媽媽的喜悅,蕾雅也因為有了一個妹妹陪伴而倍加開心。

        這一切都源于愛。因為愛,阿什利?理查德茲和麗薩?福利走到了一起,結為夫妻;因為愛,他們養育了兩個女兒;因為愛和先進科技的結合,他們的愛女蕾拉失而復得。他們相信,愛的付出和科技進步可以創造生命奇跡,改變我們的世界,讓未來變得更美好起來。

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